Die erste Studie zum Testen der Gen-Editing-Technologie CRISPR im menschlichen Körper soll laut Nachrichtenberichten in den USA beginnen.
Die Studie plant, CRISPR zur Behandlung einer angeborenen Augenerkrankung zu verwenden, die Blindheit verursacht, so Associated Press.
Menschen mit dieser Erkrankung haben eine Mutation in einem Gen, das die Funktion der Netzhaut beeinflusst, der lichtempfindlichen Zellen im Augenhintergrund, die für das normale Sehen wesentlich sind. Die Erkrankung ist eine Form der angeborenen Leberamaurose, eine der häufigsten Ursachen für Kinderblindheit, von der nach Angaben der National Institutes of Health etwa 2 bis 3 von 100.000 Neugeborenen betroffen sind.
Die Behandlung wird die Mutation mit CRISPR korrigieren, einem Tool, mit dem Forscher DNA an einer bestimmten Stelle präzise bearbeiten können, berichtete der AP.
Laut einer Aussage von Editas Medicine, dem Unternehmen, das die Studie zusammen mit Allergan durchführt, werden die Forscher eine Injektion verwenden, um die Behandlung direkt an die lichtempfindlichen Zellen abzugeben.
An der Studie werden insgesamt 18 Patienten teilnehmen, sowohl Kinder (ab 3 Jahren) als auch Erwachsene.
Die neue Studie unterscheidet sich von der kontroversen Forschung eines chinesischen Wissenschaftlers, der im vergangenen Jahr CRISPR zur Bearbeitung der Genome von Zwillingsbabys verwendet hat. In diesem Fall hat der chinesische Wissenschaftler die DNA von Embryonen bearbeitet, und diese Genveränderungen könnten an die nächste Generation weitergegeben werden, berichtete der AP. In der neuen Studie können die bei Kindern und Erwachsenen vorgenommenen DNA-Änderungen nicht an ihre Nachkommen weitergegeben werden, so der AP.
