Die US-amerikanischen National Institutes of Health (NIH) wollen HIV und Sichelzellenerkrankungen mit Gentherapien heilen und werden in den nächsten vier Jahren 100 Millionen US-Dollar in dieses Ziel investieren, gab die Agentur heute (23. Oktober) bekannt.
Für diese Bemühungen wird das NIH eine Partnerschaft mit der Bill & Melinda Gates Foundation eingehen, die ebenfalls 100 Millionen US-Dollar investieren wird.
Entscheidend ist, dass die Partnerschaft darauf abzielt, die Therapien für Menschen auf der ganzen Welt erschwinglich und zugänglich zu machen, insbesondere in Entwicklungsländern, in denen die Belastung durch diese Krankheiten am größten ist.
"Dies ist ein sehr kühnes Ziel, aber wir haben beschlossen, groß rauszukommen", sagte Dr. Francis Collins, Direktor des NIH, heute in einer Pressekonferenz.
Ziel ist es, die Therapien innerhalb der nächsten sieben bis zehn Jahre für Tests in klinischen Studien in den USA und in Afrika südlich der Sahara bereit zu halten.
Die Mehrheit der 38 Millionen Menschen mit HIV lebt in Entwicklungsländern, zwei Drittel in Afrika südlich der Sahara. Bei Sichelzellenerkrankungen treten die meisten Fälle auch in Afrika südlich der Sahara auf.
Das NIH versucht seit "Jahrzehnten und Jahrzehnten", ein Heilmittel für HIV zu finden, sagte Dr. Anthony Fauci, Direktor des Nationalen Instituts für Allergien und Infektionskrankheiten. Gegenwärtige Behandlungen mit antiretroviraler Therapie (ART) unterdrücken zwar wirksam das Virus im Körper, sind jedoch keine Heilung und müssen täglich eingenommen werden. Darüber hinaus gibt es Millionen von Menschen mit HIV, die keinen Zugang zur ART-Behandlung haben.
Obwohl Wissenschaftler daran arbeiten, genbasierte Heilmittel für HIV zu entwickeln, sind diese Ansätze oft kostspielig und in großem Maßstab schwer umzusetzen, sagte Fauci. Zum Beispiel nehmen einige dieser Therapien Zellen aus dem Körper eines Patienten und infundieren sie dann erneut, eine teure und zeitaufwändige Intervention.
Aus diesem Grund wird sich die neue Zusammenarbeit auf die Entwicklung von Heilmitteln konzentrieren, die "in vivo" -Ansätze verwenden, was bedeutet, dass sie im Körper stattfinden, sagte Fauci. Ein Beispiel hierfür könnte sein, das Gen für den CCR5-Rezeptor zu entfernen, mit dem HIV in Zellen gelangt. Eine andere Idee ist es, die "provirale" HIV-DNA herauszuschneiden, die sich in das menschliche Genom kopiert hat und auch nach Jahren der Behandlung im Körper lauert.
In ähnlicher Weise wäre das Ziel für Sichelzellenerkrankungen die Entwicklung einer In-vivo-Therapie, die die genetische Mutation reparieren könnte, die die Krankheit verursacht. Dies würde ein genbasiertes Abgabesystem erfordern, das selektiv auf die Mutation abzielen könnte.
"Die Bekämpfung dieser Krankheiten erfordert neues Denken und langfristiges Engagement. Ich freue mich sehr über die heute angekündigte innovative Zusammenarbeit, die dazu beitragen kann, zwei der größten Herausforderungen für die öffentliche Gesundheit in Afrika zu bewältigen", so Matshidiso Rebecca Moeti, Weltgesundheit Der Regionaldirektor der Organisation für Afrika sagte in einer Erklärung.
Dennoch wäre viel Arbeit erforderlich, um sicherzustellen, dass diese Therapien sicher und wirksam sind.
"Es ist sehr klar, dass wir noch einen weiten Weg vor uns haben. Deshalb ist dies eine 10-jährige Anstrengung, um dieses Versprechen zu nehmen und es in die Realität umzusetzen", sagte Collins.
Anfang dieses Jahres kündigte die Trump-Administration einen Plan an, um die HIV-Epidemie in den USA in 10 Jahren zu beenden.
