Das Bestreben eines Arztes, seine eigene seltene Krankheit zu verstehen, veranlasste ihn, eine experimentelle Behandlung an sich selbst zu testen, und es könnte funktioniert haben. Der Arzt, Dr. David Fajgenbaum, Assistenzprofessor an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania, ist seit seinem ersten Einsatz als "Testperson" vor fünf Jahren in Remission.
Eine neue Studie legt nahe, dass die Behandlung von Fajgenbaum anderen bei dieser seltenen entzündlichen Erkrankung helfen könnte, die als Castleman-Krankheit bekannt ist.
Die neue Forschung zeigt, dass Patienten mit schweren Formen der Erkrankung, die nicht auf frühere Therapien angesprochen haben, von einer Behandlung profitieren können, die auf einen bestimmten Signalweg innerhalb von Zellen abzielt, der als PI3K / Akt / mTOR-Weg bezeichnet wird.
Die heute (13. August) im Journal of Clinical Investigation veröffentlichte Arbeit ist eine der wenigen Gelegenheiten, bei denen der Hauptautor des Berichts (Fajgenbaum) ebenfalls Patient in der Studie ist.
Die Suche des Arztes begann im Jahr 2010, als Fajgenbaum, der damals ein 25-jähriger Sportler war, plötzlich krank wurde. Dem Bericht zufolge entwickelte er geschwollene Lymphknoten, Bauchschmerzen, Müdigkeit und einen Ausbruch kleiner roter Flecken auf seinem Körper. Fajgenbaums Zustand verschlechterte sich bald und wurde lebensbedrohlich.
Bei Fajgenbaum wurde schließlich die Castleman-Krankheit diagnostiziert, bei der es sich tatsächlich um eine Gruppe von entzündlichen Erkrankungen handelt, die die Lymphknoten betreffen. In den USA wird jedes Jahr bei etwa 5.000 Menschen eine Castleman-Krankheit diagnostiziert. Patienten mit Castleman-Krankheit können eine milde Form der Krankheit mit einem einzelnen betroffenen Lymphknoten haben, während andere abnormale Lymphknoten im ganzen Körper haben und lebensbedrohliche Symptome entwickeln, einschließlich Organversagen.
Fajgenbaum hat diese schwerere Form, die als idiopathische multizentrische Castleman-Krankheit (iMCD) bekannt ist und laut dem Bericht nur bei etwa 1.500 bis 1.800 Amerikanern pro Jahr diagnostiziert wird. Die schwere Form der Krankheit ähnelt mehreren Autoimmunerkrankungen, verursacht jedoch wie Krebs auch ein Überwachsen der Zellen, in diesem Fall in den Lymphknoten. Etwa 35% der Menschen mit iMCD sterben innerhalb von fünf Jahren nach der Diagnose. Obwohl es eine zugelassene Behandlung für die Castleman-Krankheit gibt, ein Medikament namens Siltuximab, sprechen nicht alle Patienten auf die Therapie an.
Fajgenbaum fiel in diese Gruppe. Keine bestehenden Therapien halfen ihm und seine Symptome kehrten immer wieder zurück - in den 3,5 Jahren nach seiner Diagnose wurde er acht Mal ins Krankenhaus eingeliefert, heißt es in dem Bericht. Durch die Untersuchung seiner eigenen Blutproben identifizierte Fajgenbaum einen möglichen Hinweis auf seine Krankheit. Kurz vor einem Aufflammen sah er einen Anstieg der Anzahl von Immunzellen, die als aktivierte T-Zellen bezeichnet wurden, sowie einen Anstieg der Spiegel eines Proteins namens VEGF-A. Beide Faktoren werden durch den PI3K / Akt / mTOR-Signalweg reguliert.
Fajgenbaum vermutete, dass ein Medikament, das diesen Weg hemmt, bei seinem Zustand helfen könnte. Er wandte sich einem Medikament namens Sirolimus zu, das diesen Weg hemmt und bereits zur Verhinderung der Organabstoßung bei Nierentransplantationspatienten eingesetzt wird. Fajgenbaum hatte seit Beginn der Einnahme des Arzneimittels im Jahr 2014 keine Symptome mehr.
In der neuen Studie berichten Fajgenbaum und Kollegen, dass zwei andere Patienten mit iMCD ebenfalls erhöhte Spiegel an aktivierten T-Zellen und VEGF-A zeigten, bevor ihre Symptome aufflammten. Nach der Behandlung mit Sirolimus zeigten beide Patienten auch eine anhaltende Remission. Bisher haben beide Patienten 19 Monate ohne Rückfall verbracht.
"Unsere Ergebnisse sind die ersten, die T-Zellen, VEGF-A und den PI3K / Akt / mTOR-Weg mit iMCD verbinden", sagte Fajgenbaum in einer Erklärung. "Am wichtigsten ist, dass sich diese Patienten verbessert haben, als wir mTOR gehemmt haben. Dies ist entscheidend, da es uns ein therapeutisches Ziel für Patienten gibt, die nicht auf Siltuximab ansprechen."
Obwohl die neuen Ergebnisse vielversprechend sind, umfasste die Studie nur drei Patienten, und es werden größere Studien erforderlich sein, um zu zeigen, dass dieses Medikament eine wirksame Behandlung für iMCD ist. In Kürze planen Fajgenbaum und Kollegen, eine klinische Studie zum Testen von Sirolimus bei bis zu 24 Patienten mit iMCD zu starten.
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Ursprünglich veröffentlicht am Live Science.
